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Uma das sessões do 25.º Congresso Europeu de Hematologia – EHA 2020 online teve por objetivo "dar voz aos doentes hematológicos" e contou com a apresentação de um estudo conduzido pelo Centro Médico Universitário de Groningen, na Holanda, que avaliou a qualidade de vida segundo uma abordagem assente em diferentes modelos.

O Centro Médico e Universitário de Utrecht, na Holanda, desenvolveu uma nova abordagem metabolómica, com o intuito de descrever de forma mais exata os mecanismos bioquímicos subjacentes à deficiência de piruvato cinase, uma das deficiências eritrocitárias mais prevalentes entre as anemias hereditárias raras. A equipa de investigadores acredita que este método, apresentado recentemente na edição de 2020 do Congresso Europeu de Hematologia (EHA 2020), tem o potencial de discriminar os diferentes fenótipos metabólicos destas patologias, constituindo uma ferramenta promissora quer para aplicação no diagnóstico quer no campo da investigação.

Os resultados preliminares do estudo de vida real US MM-6, que investiga a transição de uma terapêutica baseada em bortezomib para um inibidor de proteossoma oral – ixazomib – em doentes recém-diagnosticados com mieloma múltiplo (MM) e que não fazem transplante autólogo, mostram um aumento da adesão à terapêutica, sem comprometimento da qualidade de vida. Estes dados foram apresentados pelo Dr. Sudhir Manda, a 12 de junho, na sessão “Integrating the patient’s voice in Hematology”, da 25.ª edição do congresso virtual da EHA (abstract: S332).

Na 25.ª edição do congresso da EHA, o Prof. Doutor Lionel Adès, do Hospital de Saint-Louis, Paris, apresentou um estudo de fase II (abstract: S182) que mostrou o benefício da adição do novo inibidor da enzima ativadora de NEDD8 – pevonedistat – à azacitidina no tratamento de doentes com síndrome mielodisplásica de maior risco e de doentes com leucemia mieloide aguda (LMA) com baixa contagem de blastos. Estes resultados promissores, apresentados na sessão “Novel treatments for MDS I”, conduziram ao desenho de um ensaio clínico de fase III.

Na 25.ª edição do congresso virtual EHA, na sessão “Immunotherapy-Clinical”, o Dr. Selim Corbacioglu apresentou os resultados preliminares dos ensaios clínicos multicêntricos, de fases I/II: CLIMB THAL-111 e CLIMB SCD-121.

O desenvolvimento e a validação do sistema de classificação de machine learning para a doença aguda de enxerto versus hospedeiro (aGVHD) foram apresentados pelo Prof. Doutor Amin Turki da Universidade de Medicina de Essen, na Alemanha, na 25.ª edição da EHA. Os resultados do estudo mostraram que este sistema melhora a classificação de aGVHD e a previsão do outcome.

A doença residual mínima (DRM) tem sido considerada um parâmetro relevante em doentes com mieloma múltiplo recém-diagnosticado (MDRM) devido às evidências que apontam para o seu papel de endpoint de indução e intensificação de tratamento. Além disso, há um grande interesse em usar a DRM para guiar a intensidade e duração do tratamento. No entanto, os dados da DRM no setting de doença, como na manutenção, são limitados, sendo a maioria dos estudos conduzidos em pequenos sets de doentes e sem aleatorização. Assim, o objetivo da fase III do estudo TOURMALINE-MM3, apresentado pelo Prof. Doutor Bruno Paiva, foi avaliar o impacto da evolução da cinética da DRM no endpoint primário de sobrevida livre de progressão (PFS).

O atual desafio das terapêuticas para leucemia linfoblástica aguda (LLA) é não apenas curar, mas também reduzir a toxicidade no curto e longo prazo, de modo a proporcionar aos doentes pediátricos uma vida normal. No caso de leucemias de alto risco, o condicionamento do doente para transplante alogénico de células estaminais hematopoiéticas (HSCT) combina irradiação corporal total (TBI) com quimioterapia em altas doses. Na sua palestra, a Prof.ª Doutora Christina Peters apresentou os resultados do estudo FORUM (For Omittin Radiation Under Majority age), um estudo multicêntrico aleatorizado e prospetivo que procurou saber se a TBI pode ser substituída por quimioterapia.

Na sua palestra na EHA 2020, o Dr. Hanni Al-Samkari, investigador clínico de hematologia no Massachusetts General Hospital, em Boston, chamou a atenção para a telangiectasia hemorrágica hereditária (HHT), enquanto uma das doenças hemorrágica hereditárias mais comuns, e para a urgência de encontrar um tratamento eficaz. O Dr. Hanni Al-Samkari teve também oportunidade de mostrar os resultados do estudo BLEED, um estudo retrospetivo com doentes de centros de tratamento de HHT que tomavam bevacizumab para tratar hemorragias moderadas ou graves associadas a HHT.

Na sessão “New insights in the treatment of newly diagnosed MM”, o Dr. Meletios A. Dimopoulos apresentou os resultados do ensaio clínico TOURMALINE-MM4 que mostram um benefício do uso de ixazomib (por um período máximo de dois anos) como tratamento de manutenção após terapêutica de indução standard of care em doentes recém-diagnosticados com mieloma múltiplo (abstract: S220).