No Congresso da EHA 2022, o Prof. Doutor Franco Locatelli, da Sapienza, Universidade de Roma, apresentou os resultados dos ensaios clínicos CLIMB THAL-111 e CLIMB SCD-121, em que se infundiram células estaminais e progenitoras hematopoéticas autólogas com o locus BCL11A editado pela técnica CRISPR-Cas9, em doentes com β-talassemia dependente de transfusões e com anemia falciforme, respetivamente. A terapia aparenta ter potencial curativo.

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