A Autoridade Europeia do Medicamento (EMA), que fornece apoio científico e regulamentar e reforçado a medicamentos que têm um potencial específico para responder às necessidades médicas não satisfeitas dos pacientes, recomendou a concessão da autorização na União europeia da utilização de um tratamento oral, da Novartis, para adultos com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) que têm anemia hemolítica. 

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