A US Food and Drug Administration (FDA) aprovou o daprodustat, um inibidor da enzima prolil-hidroxilase do fator induzido por hipóxia (HIF-PHI), de toma oral diária para o tratamento da anemia da doença renal crónica (DRC) em adultos que estejam a efetuar diálise há, pelo menos, quatro meses. Trata-se do primeiro medicamento inovador para o tratamento da anemia em mais de 30 anos e o único HIF- PHI aprovado nos EUA, proporcionando uma nova opção oral e conveniente para este grupo de doentes.

A Kite, uma empresa Gilead, e a Arcellx anunciam o estabelecimento do acordo da colaboração estratégica global previamente anunciado pelas duas empresas para co-desenvolver e co-comercializar o produto candidato principal em fase clínica avançada da Arcellx, o CART-ddBCMA (D-Domain B cell maturation antigen), para o tratamento de doentes com mieloma múltiplo recidivante ou refratário. 

No maior estudo internacional de terapia génica para uma doença hereditária de sangue, mais de 80 % dos doentes avaliados com uma condição genética severa, dependentes de transfusões sanguíneas para sobreviverem, mantiveram-se sem transfusões sanguíneas até três anos após receberem tratamento com recurso a terapia génica.

Num ensaio clínico em fase inicial, cerca de 3/4 dos doentes que receberam talquetamab para mieloma múltiplo apresentaram, em poucos meses, uma redução significativa da carga tumoral. Todos os participantes do estudo tiveram sob tratamento de, pelo menos, três diferentes terapias sem alcançar uma remissão duradoura, sugerindo o talquetamab como esperança terapêutica no tratamento de doentes com mielomas múltiplos. Este trabalho intitulado “Talquetamab, a G Protein-Coupled Receptor Family C Group 5 Member D x CD3 Bispecific Antibody, in Patients with Relapsed/Refractory Multiple Myeloma (RRMM): Phase 1/2 Results from MonumenTAL-1” foi apresentado oralmente (#157) no 64.º Encontro da American Society of Hematology (ASH).

“ELN Risk Stratification Is Not Predictive of Outcomes for Treatment-Naïve Patients with Acute Myeloid Leukemia Treated with Venetoclax and Azacitidine” foi o título de um trabalho apresentado pelo Dr. Hartmut Döhner (um dos autores) durante uma sessão de comunicações orais, que decorreu no dia 11 de dezembro, no âmbito da reunião anual da ASH 2022.

Os resultados atualizados do estudo VIALE-A foram recentemente apresentados pelo Dr. Keith W. Pratz (um dos autores) durante a reunião anual da ASH 2022 – um evento que decorreu de 10 a 13 de dezembro em Nova Orleães. Este ensaio de fase 3 avaliou, ao longo de um período adicional de dois anos, o benefício da combinação de venetoclax-azacitidina (versus placebo + azacitidina) em doentes recém-diagnosticados com leucemia mieloide aguda (LMA) e inelegíveis para quimioterapia intensiva.

Na ronda seguinte de apresentações da sessão “Maximizing Outcomes in CLL”, a Prof.ª Doutora Lydia Scarfò, que exerce atividade como docente na Università Vita-Salute San Raffaele e no Ospedale San Raffaele, em Milão, Itália, focou as necessidades clínicas ainda não preenchidas relativas à população de doentes com LLC refratários ao tratamento com iBTK e venetoclax.

Num ensaio clínico internacional randomizado, injeções diárias de anticoagulantes não aumentaram a taxa de nados-vivos em mulheres grávidas com doença hereditária de coagulação sanguínea, que tiveram dois ou mais abortos, de acordo com os resultados apresentados. Este trabalho intitulado “Low-Molecular-Weight Heparin Versus Standard Pregnancy Care for Women with Recurrent Miscarriage and Inherited Thrombophilia (ALIFE2): An Open-Label, Phase III Randomized Controlled Trial” foi apresentado em forma de abstract (#LBA-5) no 64.º Encontro da American Society of Hematology (ASH).

A hemoglobinúria paroxística noturna (PNH) é uma doença rara que advém de uma mutação no gene PIGA que resulta na redução ou ausência de moléculas de glicofosfatidilinositol (GPI) na superfície celular. Esta mutação predispõe à hemólise intravascular crónica e/ou paroxística, a tromboses, a disfunção orgânica e a medula óssea hipocelular ou displásica.

A Prof.ª Doutora Jennifer Brown (Dana-Farber Cancer Institute, nos Estados Unidos da América) foi uma das intervenientes da sessão educacional “Maximizing Outcomes in CLL”, integrada no programa de 11 de dezembro da reunião anual da ASH 2022. Na sua comunicação, a preletora discutiu a seleção da estratégia inicial de tratamento da LLC, incluindo os iBTK, isoladamente ou em associação a anti-CD20, e venetoclax-obinutuzumab, assim como os dados mais recentes da terapêutica de combinação, com destaque para as associações de venetoclax + inibidores da BTK. 

TEXTO: Andreia Pereira